国家药监局:加速罕见病用药研发 加快罕见病药品审评审批

2023-08-30 21:57:24来源:上海证券报·中国证券网


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中国网消息,国家药品监督管理局副局长黄果在7月5日上午10时举行的“权威部门话开局”系列主题新闻发布会上表示,近年来,国家药监局以深化药品审评审批制度改革为契机,努力加快了罕见病药物上市,努力让更多罕见病患者有药可用。

一方面,释放政策红利,让罕见病用药研发持续加速。从2018年起,建立了专门通道,在审评审批环节,对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药,实行单独排队、鼓励申报、加快审评。有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。到2020年,进一步明确了优先审评程序,将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序。目前,在所有药品上市申请中,罕见病新药的审评审批时限是最短的。

另一方面,加强技术指导,让企业少走弯路。针对罕见病单病种发病率极低特点,药物研究难度远远超过其他常见多发病的特殊性,我们对治疗罕见病的创新药给予了特殊政策倾斜,药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务,组建专门的审评团队跟进罕见病新药的创新研发。允许企业滚动递交研究资料,在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节,建立了无缝衔接机制。这些做法,很大程度上提升了罕见病新药研发的质量和效率。我们还制定了一系列技术指导原则,比如《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则》,指导企业结合罕见病特征,在确保严谨科学的基础上,采用更加灵活的设计,充分利用有限的患者资源,获取科学证据,推进临床研发。

近年来,我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年以来,我国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到了68个。下一步,国家药监局将继续关注罕见病用药需求,在确保上市药品安全、有效、质量可控的基础上,加快罕见病药品审评审批,为罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量作出我们最大的努力。

(文章来源:上海证券报·中国证券网)

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